Генетики сумели излечить слепоту с помощью вирусов

Данный недуг вызван дефектами в гене CHM, вырабатывающем белок REP-1. Он диагностирован у 1 человека из 50 тысяч. Дефицит REP-1 приводит к тому, что клетки сетчатки просто перестают работать и начинают медленно умирать.

Генная терапия предполагает введение работающей копии гена вместе с вирусом. Это исправляет дефект, правда, не избавляет от уже умерших клеток. Регенерация — задача для лечения стволовыми клетками.

На момент введения гена (терапия продолжалась минимум 6 месяцев) у всех добровольцев были разные показатели деградации. Но у одного участника эксперимента зрение улучшилось практически сразу.

Эффект терапии сохраняется примерно два года. Однако среди добровольцев были зафиксированы случаи лейкемии  и тяжелого комбинированного иммунодефицита. Судя по всему, новые гены также активировали раковые гены.